腺相關(guān)病毒(Adeno-Associated Virus,AAV)屬于微小病毒科(parvovirus),為無包膜的單鏈線狀DNA病毒。
AAV的基因組長約4700 bp,包括上下游兩個(gè)開放讀碼框架(ORF)以及2個(gè)反向末端重復(fù)序列(ITR)。ORF編碼兩個(gè)蛋白:Cap和Rep,參與病毒的復(fù)制與包裝過程。
AAV2是一種廣譜野生型腺相關(guān)病毒,在野生型AAV基礎(chǔ)上發(fā)展起來的重組腺相關(guān)病毒 (rAAV),刪除了AAV編碼蛋白的序列,添加了治療性基因序列,最佳裝載5kb以下基因組,由于其安全性更高,免疫原性低,病毒擴(kuò)散性能較好,長期穩(wěn)定表達(dá)外源基因,物理性質(zhì)穩(wěn)定,組織特異性強(qiáng)等優(yōu)點(diǎn),被視為最有前途的研究基因治療的載體之一。
吉滿生物的AAV相關(guān)產(chǎn)品是由表達(dá)質(zhì)粒(編碼目的基因以及兩個(gè)ITR序列組成),輔助質(zhì)粒(Cap和Rep基因)以及腺病毒Helper質(zhì)粒(腺病毒基因產(chǎn)物)構(gòu)成。通過將三種質(zhì)粒轉(zhuǎn)染到宿主細(xì)胞,來復(fù)制和包裝AAV病毒。所獲得的病毒顆粒經(jīng)過超速離心純化和滴度檢測,可以滿足不同實(shí)驗(yàn)的使用需求。






